学术讲座｜冯国平院士 Neurobiological mechanisms of ASD: from genes to circuits

2025年08月19日

2025年8月14日，昌平实验室科学家刘河生主持召开学术讲座，本次讲座邀请麻省理工学院的冯国平院士进行了题为“Neurobiological mechanisms of ASD: from genes to circuits”的学术报告，分享了自闭症的神经生物学机制及基因治疗治疗自闭症的可行性。

领衔科学家刘河生主持

 

冯国平，美国国家科学院、医学院、艺术与科学院院士，美国科学促进协会会士，麻省理工学院Lisa Yang and Hock Tan自闭症研究中心主任，麦戈文脑科学研究所副所长，大脑与认知科学系Poitras讲席教授，博德研究所Stanley精神疾病研究中心神经生物学科主任。

冯国平实验室专注于大脑神经突触、神经环路功能及精神疾病发病机制研究。其团队在自闭症、强迫症、精神分裂症和抑郁症等疾病的研究大大促进了人类对精神疾病的了解，并发现了新药开发的分子靶点，为新的治疗手段提供了强有力的佐证。此外，冯院士还开发了一系列研究大脑功能的遗传学工具，不但能够实时观察模式动物大脑内发生的变化，还能实时调控大脑细胞的活动，广受世界各地神经科学家的青睐。

 

冯国平院士分享报告

 

讲座背景：

自闭症（孤独症谱系障碍，孤独症，ASD）是一种具有严重社交和认知障碍的进行性神经发育障碍，尚无有效疗法，预后很差，家庭社会负担较重。自闭症具有一定遗传性，虽然病因尚不清楚，但已经发现了多种风险基因，以及可能有关的细胞异常、环路损伤等机制因素。许多自闭症风险基因编码突触蛋白，表明突触功能障碍可能是自闭症的关键病理机制。

讲座内容：

SHANK蛋白在神经突触中发挥脚手架作用，被认为与神经发育、神经结构以及环路功能方面的损伤存在联系。冯国平团队围绕SHANK3的基因突变，通过基因编辑构建了小鼠和狨猴的自闭症动物模型，并通过AAV递送SHANK3功能片段恢复了刻板重复行为和社交行为，初步验证了基因疗法对于自闭症的治疗前景。此外，考虑到自闭症障碍的谱系性质，相当一部分患者可能并非由单基因缺陷引起。。冯国平团队从环路功能调控角度切入，发现fUSI超声功能成像显示SHANK3敲除小鼠触觉异常，而采用NR2B拮抗剂减轻了该模型小鼠的社交障碍等核心症状，一剂药物可产生三周以上的长期效果，启示了该信号通路相关的新药开发价值。

        

 科研人员提问与交流

 

冯国平院士此次讲座吸引了昌平实验室脑科学、生物物理学、免疫及神经退行性疾病等相关领域科学家、科研人员及学生参会。在讲座内容结束后，冯国平院士与参会人员就模式动物基因型与血脑屏障通透性等重要物种差异、药物调控的效果和环路特异性、非编码区基因突变的潜在意义等方面展开了热烈讨论。

 

昌平实验室开展学术讲座系列活动，邀请知名学者专家开展专题讲座，打造特色化、专业化、品牌化学术交流活动，为打造世界一流生命科学创新高地提供良好学术平台。