学术讲座｜John Rasko 教授 Gene & Cell Therapies: Translating biological discoveries to cures

2026年01月12日

2025年12月22日，昌平实验室主任谢晓亮主持召开学术讲座。本次讲座邀请到悉尼大学医学院John Rasko教授进行了题为“Gene & Cell Therapies: Translating biological discoveries to cures”的学术报告，分享了基因与细胞治疗的科研发现及临床转化。

昌平实验室主任谢晓亮主持

 

报告人简介：

John Rasko，澳大利亚健康与医学科学院院士、欧洲科学院院士、匈牙利科学院院士，澳大利亚员佐勋章获得者，国际知名临床血液学家、基因与细胞治疗专家和转化研发带头人。现任澳大利亚基因技术监管署基因技术咨询委员会主席。

 

John Rasko教授分享报告

 

讲座背景：

基因与细胞治疗作为精准医疗的核心方向，凭借靶向疾病遗传根源、实现长期获益的独特优势，成为攻克罕见病、癌症等难治性疾病的重要突破口。全球已有不少于139种相关疗法获批上市，为患者带来新希望。

讲座内容：

John Rasko教授首先介绍了他在临床与科研领域的双重经历。他早期的研究聚焦于白血病病毒病因学，参与克隆血小板生成素并开展首个人体试验；破解Hartnup病病因并发现SLC6A19转运体缺陷，进而提出癌细胞氨基酸转运体抑制策略并创立公司推进转化；首次在正常哺乳动物细胞中发现内含子滞留调控基因表达机制

随后，John Rasko教授详细介绍了自己在基因与细胞治疗的研究与转化应用进展。在CAR-T领域，他参与CAR-T免疫细胞疗法——JULIET研究，推动诺华CAR-T产品在多种血液肿瘤中的应用。在AAV基因治疗领域，John Rasko教授在临床上使用AAV基因治疗血友病已有25年，其团队实现通过AAV基因疗法治愈血友病A和B的重大突破；发现全新AAV受体2（AAVR2）可使转导效率提升5-10倍，为减毒增效提供可新方案。在iPSC应用领域，他牵头完成首个经批准注册的iPSC衍生间充质干细胞治疗类固醇抵抗性急性移植物对抗宿主疾病（GVHD）的I期临床试验，证实该疗法安全有效，并在探索使用间充质干细胞改善糖尿病足等症状。

 

科研人员提问与交流

 

John Rasko教授此次讲座吸引了基因组医学与衰老、肿瘤与免疫治疗、脑与神经退行性疾病及人工智能与前沿技术领域的科学家、科研人员及学生参会。在报告结束后，John Rasko教授与参会人员围绕AAVR2的载体容量占用、尺寸优势、靶向特异性，AAV在脑肿瘤等非罕见病中的应用前景，基因治疗相比传统疗法的额外获益等问题展开了热烈讨论。

 

昌平实验室学术讲座邀请国内外知名科学家开展专题报告，逐步形成特色化、专业化、常态化的学术交流活动，为打造世界一流生命科学创新高地提供高水平的沟通平台。