基因组学25周年专家辩论：AI 能否赋能药物研发？(内含完整视频）

2026年09月02日

过去25年，测序技术的快速发展积累了海量基因组数据，但如何从序列中理解基因调控规则、揭示疾病机制，并转化为造福患者的药物，仍是基因组学面临的核心挑战。在人类基因组25周年国际大会“面向基因组学的人工智能（AI for Genomics）”专题报告中，多位科学家分享了最新的研究成果，在他们看来，人工智能正在帮助研究者建立基因组序列与部分生物学功能之间的预测联系，在生命科学从数据驱动走向机制理解与精准干预过程中起到了加速器的作用。

 

专题讨论四 | Panel Discussion 4

 

随后，一场围绕“人工智能在基因组学和药物研发中的作用”为主题的讨论由昌平实验室领衔科学家、人工智能与前沿技术牵头人陈明辰主持展开。哈佛大学统计学教授、美国国家科学院院士林希虹，卡罗林斯卡学院分子系统生物学教授、瑞典皇家科学院院士Sten Linnarsson，西湖大学讲席教授许田和GV20 Therapeutics联合创始人兼CEO、哈佛大学公共卫生学院教授（曾任）刘小乐进行了一场激烈的对话。讨论没有止步在“AI能做什么”，而是通过一系列的追问：试图解答AI的答案，如何才能变成可靠的科学发现，最终转化为能够帮助患者的治疗手段？

 

AI的真实价值，究竟在哪里?

林希虹首先提到，生物系统远比模型中的数据复杂。虚拟细胞的设想令人兴奋，但现有数据仍然有限。

Sten Linnarsson对“人工智能将在五到十年内治愈所有疾病”的说法保持谨慎。他认为，过度承诺可能会让公众和研究者对AI的实际能力产生错误期待。

许田则持有更乐观的判断。他认为，人们可能低估了人工智能的创造力，以及它对科研方式的改变。随着数据、算力和资源不断集中，AI可能很快承担更多提出问题、设计研究和寻找方案的工作。人类还没有完全准备好，但变化已经在发生。

刘小乐把讨论拉回药物研发的实际流程。她提醒，虚拟细胞和AI分子生成都需要谨慎评估。修改已有分子、绕开专利，并不等于发现了真正的新药。AI目前更容易被低估的用途，可能在生产、临床试验和商业化环节。它可以帮助研究者筛掉不可靠的假设，但从体外、体内实验到临床验证，仍然不能省略。

从预测到发现，证据在哪里?

什么是AI的真实发现？林希虹把重点放在不确定性和因果关系上。她认为，AI的预测应当附带可信度评分，统计关联不能直接等同于药物靶点。将统计学与人工智能结合，并通过计算基准测试和生物学基准测试筛除不可靠的假说，可以减少无效实验；但剩余方向仍需通过实验确认。

Sten Linnarsson则指出，若目标是把新发现用于患者和临床转化，就必须知道其在人体中的因果关系。免疫系统等复杂系统不能只靠相关性解释，在许多情况下还需要在完整的人体环境中观察结果。随机临床试验是不可替代的。

从发现到药物，还要走多远?

刘小乐把问题拆成两个阶段。第一阶段是筛除不可靠方向，第二阶段是决定是否把候选分子推进到临床。AI和计算方法可以整合不同来源的数据，与正交实验平台配合，直接判断哪些靶点缺乏前景。这一阶段的价值在于节省实验资源，而不是直接宣布药物成功。

许田以AlphaGo和AlphaFold等例子说明，过去由少数专业人员完成的复杂知识工作，可能随着计算资源和训练数据的积累而迅速改变。问题不只是某一个模型能否完成任务，而是当大量资源同时投入时，方方面面将会引起巨大的变革。

 

五年之后，怎样才算真正改变?

陈明辰最后请嘉宾给出一个五年后可以检验的具体标准。讨论中，大家的判断最终都落在同一件事上：AI不能只停留在更快的预测、更好的模型或更高的自动化程度，而要推动真正有效的分子进入临床，并经由获批和患者获益得到验证。

刘小乐给出了最直接的答案。她提到，团队正推动抗体药物在五年内获得FDA批准；对药物研发而言，真正的交付不是一个不断迭代的AI平台，而是一个能够完成临床开发、进入患者治疗的分子。

林希虹则希望看到少数疾病的因果变异和功能机制被厘清，并据此找到可行靶点。这些结果同样需要在后续临床研究中接受检验。

Sten表示不需要等到五年后才相信AI会改变基因组学和药物研发，因为这种改变已经发生。

许田则期待出现能够真正帮助研究、并改变研究和产品开发方式的新型智能体。

 

关于虚拟细胞、科研自动化、药物研发和人工智能边界的更多现场对话，欢迎观看专题讨论4完整视频。 这些大家关心的问题，答案并非简单， 也许只有时间带来最后的分晓， 就像25年前我们并没能看清基因组学将给生物医药带来的红利！